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O que são células estaminais?

Um bebé começa por ser uma única célula, que se foi dividindo e diferenciando para dar origem aos vários tecidos e órgãos.

Assim, a célula representa a menor porção de matéria viva, sendo uma unidade estrutural e funcional de todos os organismos vivos.

O corpo humano é constituído por mais de 70 triliões de células de diferentes tipos, sendo cada uma delas especializada em funções específicas. Assim, cada órgão do nosso corpo está repleto de milhões de pequeníssimas células, nomeadamente células sanguíneas, células nervosas, células musculares, etc.

As células estaminais também estão presentes em todos os organismos vivos durante toda a vida e podemos encontrá-las em várias partes do corpo humano e em cada uma das fases do seu desenvolvimento.

Ao contrário de todas as outras células, as células estaminais são por definição células primordiais indiferenciadas, isto é, não possuem uma especialização funcional, possuindo propriedades que lhes permitem regenerarem-se e dividirem-se indefinidamente, com a capacidade de:

  • Produzirem cópias de si mesmas, isto é, novas células estaminais com exactamente as mesmas propriedades.
  • Diferenciarem-se dando origem a diversos tipos de linhagens celulares, produzindo muitos outros tipos de células altamente especializadas para qualquer órgão e tecido do corpo, como por exemplo, células nervosas, células cardíacas, células da pele, do sangue, do osso e da cartilagem.

Assim, as células estaminais são possuidoras de características únicas que permitem ao organismo reparar órgãos ou tecidos danificados, bem como substituir as células que vão envelhecendo e morrendo. No fundo, funcionam como um sistema de auto-renovação e reparação contínua do corpo, substituindo ininterruptamente outras células e permitindo uma renovação constante, dado a sua enorme capacidade de se multiplicarem e de se diferenciarem.


Células estaminais embrionárias e não embrionárias

Para cada linhagem celular existem células estaminais específicas, que podemos classificar segundo a sua origem (embrionárias ou não embrionárias, dentro das não embrionárias, poderemos ainda classificar em fetais e adultas), segundo o tipo de especialização (da pele, epiteliais, etc.) ou de acordo com as suas potencialidades, isto é, segundo a sua capacidade de diferenciação, processo pela qual as células vivas se “especializam” para realizar determinada função e produzir novos tipos celulares (totipotentes, pluripotentes ou multipotentes).

As células estaminais embrionárias encontram-se no embrião e podem dar origem a qualquer tipo de célula do organismo. São as únicas células totipotentes, considerando a sua capacidade de produzir novos tipos celulares, ou seja, a sua potencialidade. Isto significa que estas células são totalmente indiferenciadas, correspondendo ao estádio máximo de diferenciação celular. Assim, é a partir destas células estaminais embrionárias que se formam todos os outros tipos de células que compõem o corpo humano, nomeadamente tecidos como os ossos, nervos, músculos e sangue.

O tipo de célula estaminal com maior potencial de diferenciação é o ovo fertilizado ou zigoto, que dá origem aos tecidos que constituem o próprio embrião e aos tecidos essenciais ao desenvolvimento embrionário, tais como o cordão umbilical e a placenta.

As células estaminais não embrionárias (em especial as adultas) estão encarregues de regenerar tecido danificado e encontram-se no corpo humano adulto, nomeadamente na medula óssea, no cérebro, nos vasos sanguíneos do sangue periférico, no músculo-esquelético, na pele, fígado, entre outros. São células essencialmente multipotentes, isto é, ao contrário das células estaminais embrionárias são limitadas na sua capacidade de diferenciação e não conseguem originar todos os tipos de células, apenas células da sua linhagem embrionária (tipos celulares dos tecidos de onde são provenientes por pré-determinação genética).

As células estaminais do cordão umbilical são células estaminais fetais (adultas jovens), mas com características essencialmente pluripotentes e um potencial de diferenciação/proliferativo superior às células estaminais dos tecidos adultos mais tardios.


Fontes de células estaminais

Existem três fontes principais de células estaminais:

  • Cordão umbilical (sangue e tecido)
  • Medula óssea
  • Sangue periférico

As células estaminais podem ainda ser encontradas na mucosa nasal, na polpa dentária e no tecido adiposo, localizado principalmente por baixo da pele, na chamada hipoderme, que modela a superfície do corpo, ajudando no isolamento térmico do organismo e funcionando como depósito de energia.

O Cordão Umbilical

O cordão umbilical é constituído por vasos sanguíneos – duas artérias e uma veia - envolvidos por uma espécie de substância gelatinosa (a geleia de Wharton), que protege os vasos umbilicais, impedindo-os ainda de colapsarem.

Durante muito tempo, o cordão foi considerado material sem utilidade terapêutica, sendo descartado e destruído após o parto.

A partir de 1980, o sangue do cordão umbilical (SCU) começou a ser reconhecido pela medicina como uma fonte rica de células estaminais, nomeadamente células estaminais hematopoiéticas (HSC), uma população de células que tem a capacidade de se diferenciar em células de linhagem sanguínea e do sistema imunitário, dando origem aos componentes do sangue, nomeadamente:

  • Glóbulos brancos (leucócitos) – os agentes mais importantes do sistema de defesa do nosso organismo, que nos defendem das infecções.
  • Glóbulos vermelhos (eritrócitos) - que transportam o oxigénio dos pulmões para as células de todo o nosso organismo e o dióxido de carbono das células para os pulmões, a fim de ser expirado.
  • Plaquetas - que fazem parte do sistema de coagulação do sangue, actuando nas hemorragias juntamente com o sistema intrínseco, extrínseco e comum de coagulação na formação final do coágulo sanguíneo.

Mais recentemente, os investigadores demonstraram que também o tecido do cordão umbilical (TCU) é rico num tipo especial de células estaminais, as células estaminais mesenquimais (MSC). Estas podem ser facilmente extraídas a partir do tecido gelatinoso existente entre a pele e os vasos sanguíneos do cordão umbilical (geleia de Wharton) e têm o potencial e a capacidade de se diferenciarem noutras linhagens celulares, tais como osteoblastos (osso), adipócitos (tecido adiposo) e condrócitos (cartilagem), originando órgãos e tecido, nomeadamente:

  • Osso
  • Cartilagem
  • Gordura
  • Fígado
  • Neurónios
  • Pâncreas
  • Músculo

A Medula Óssea

A Medula Óssea é um tecido de consistência mole e esponjosa que preenche a cavidade interna dos ossos longos, como por exemplo o osso ilíaco e o esterno, que são estruturas tubulares com o centro oco. Nela encontram-se também células estaminais hematopoiéticas, produzindo os componentes do sangue.

Há mais de 40 anos que são realizadas colheitas de medula óssea, sendo esta a fonte clássica das células estaminais hematopoiéticas para tratamentos hematopoiéticos.

Sangue Periférico

O sangue periférico é aquele que circula no coração, nas veias, nas artérias e nos capilares. É também rico em células estaminais hematopoiéticas.

Colheita das células estaminais nas diferentes fontes

Cordão Umbilical:

A colheita do sangue e do tecido do cordão umbilical é um processo simples e rápido (demora cerca de 4 a 5 minutos para completar), que não interfere com o nascimento do bebé, pois é realizado no parto após o cordão ter sido “cortado” pelo obstetra, separando a mãe do bebé. Nesta altura, é introduzida a agulha instalada no saco de recolha (uma bolsa estéril) na veia do cordão umbilical. Após a colheita do sangue, procede-se à colheita do maior fragmento de cordão umbilical possível, que depois é cortado, desinfetado e massajado, para expulsar algum sangue ainda existente no seu interior. Ambas as ações são totalmente seguras e indolores, não trazendo nenhum risco nem para a mãe nem para o bebé, podendo ser realizadas nos diversos tipos de parto.

Medula Óssea:

A colheita das células estaminais da Medula Óssea pode ser feita diretamente, mediante múltiplas punções diretas e aspirações, preferencialmente nas cristas ilíacas posteriores (uma parte do osso da anca). Essa extracção é feita num bloco operatório com uma agulha especial e requer anestesia, sendo necessário um pequeno internamento de cerca de 24 horas. O método pode acarretar alguma dor ou desconforto no local da picada durante uma semana (entre 2 a 14 dias), semelhante a uma queda ou injeção intramuscular. O procedimento dura cerca de 60 minutos, tendo o doador que ficar geralmente em observação durante um dia, regressando a casa no dia seguinte. Poderá acarretar riscos adicionais de infeção ou dor crónica.

Mobilização no sangue periférico:

Neste caso as células são retiradas da circulação sanguínea, onde existem em quantidade limitada. É, contudo, possível estimular o seu desenvolvimento e a sua libertação para o sangue. O processo implica que o dador tenha de tomar previamente um fármaco para aumentar a produção e circulação de células progenitoras da Medula Óssea no sangue periférico. Assim, começa-se por provocar a multiplicação por excesso das células, mediante injeções de fatores de crescimento. Esta divisão faz com que deixe de existir espaço físico na Medula Óssea para as células estaminais, que “transbordam” para a corrente sanguínea. Daqui são retiradas por aférese, isto é, através de uma máquina denominada separador de células, em que as células estaminais hematopoiéticas são retiradas do sangue de uma veia do braço e novamente infundidas no doente. Não é um procedimento doloroso nem requer anestesia geral, mas tem alguns efeitos secundários - dor de cabeça, dor de ossos e cãibras musculares – e pode obrigar a que o doente permaneça no hospital durante algumas horas ou durante vários dias.


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    Sangue do Cordão Umbilical (SCU)

    O sangue do cordão umbilical (SCU) é o sangue retirado do cordão umbilical do recém-nascido e da placenta imediatamente após o parto.

    É uma fonte de células estaminais, essencialmente rica em células estaminais hematopoiéticas, especializadas em produzir células dos sistemas sanguíneo e imunitário.

    Estas células estão também presentes na medula óssea, mas no cordão umbilical existem:

    • Em maior concentração;
    • São mais “jovens”, imaturas e ainda pouco estimuladas, o que significa que têm uma grande vitalidade, proliferando muito facilmente.
    • São também mais acessíveis;
    • Têm uma maior plasticidade, isto é, são mais facilmente manipuladas em laboratório sem perderem as capacidades funcionais, sendo capazes de originar vários tipos de células diferentes, de uma forma semelhante às células embrionárias obtidas a partir de embriões clonados ou excedentários da reprodução medicamente assistida ou recentemente, às iPSCs – Células Estaminais Pluripotentes induzidas. Um dos desafios atuais da ciência, aliás, é descobrir os sinais e os estímulos certos para que tal aconteça.
    Vantagens
    • As células estaminais do sangue do cordão umbilical são 100% compatíveis com o próprio bebé. Existe também uma maior probabilidade de tratamento de familiar próximo, como um irmão ou irmã (aproximadamente 25% de probabilidades de que sejam totalmente compatíveis).
    • A probabilidade de sobrevivência após um transplante é mais do dobro quando se utiliza uma amostra de um familiar em vez de um doador anónimo.
    • As células do sangue do cordão umbilical estão imediatamente disponíveis no caso de serem necessárias para transplante, isto é, não é necessário procurar e esperar por um dador compatível (a probabilidade normal de encontrar um dador compatível é inferior a 0.01%). A procura de outra fonte de células estaminais pode requerer muito mais tempo, no caso de medula óssea, implica pelo menos aproximadamente 50 dias desde a identificação do dador até à realização da colheita.
    • O sangue do cordão umbilical apresenta uma percentagem qualitativa mais elevada de células estaminais. Devido à recolha ser realizada no início da vida do ser humano, as células estaminais apresentam uma imaturidade que se traduz por uma maior capacidade de multiplicação e de diferenciação.
    • Ao estarem protegidas pela placenta e não tendo praticamente contacto com o meio exterior imediatamente antes da recolha, é expectável que as células do sangue do cordão umbilical estejam livres de qualquer doença, isentas de vírus e com um menor risco transmissão de doenças infecciosas ou de contaminação viral. Confere assim uma vantagem potencial em relação às células autólogas recolhidas durante remissão hematológica de um paciente com essa doença.
    • A utilização das células estaminais do sangue do cordão umbilical é uma técnica de tratamento certificada e comprovada devido ao número crescente de aplicações terapêuticas em todo o mundo, quer em crianças quer em indivíduos adultos.
    • Sendo quase tão versáteis como as células estaminais embrionárias, as células estaminais do sangue do cordão umbilical têm a vantagem de não levantarem problemas éticos na sua recolha nem na sua utilização médica.
    • Quando comparado com o sangue periférico ou com a medula óssea, o sangue do cordão umbilical contém um maior número de células estaminais hematopoiéticas por unidade de volume (cerca de 10 vezes mais).
    • A recolha do sangue do cordão umbilical não apresenta qualquer risco ou dor, quer para o bebé, quer para a mãe, sendo um processo rápido, realizado após o nascimento do bebé.
    • A utilização de células estaminais do sangue do cordão umbilical garante menor incidência de uma das principais causas de morte nos transplantes alogénicos: a doença do enxerto/transplante contra o hospedeiro – GVHD, em que as células imunes funcionais da medula óssea transplantada reconhecem as células do recetor (hospedeiro) como estranhas, desenvolvendo uma resposta imunitária contra estas, atacando células e tecidos da pessoa que os recebe. Geralmente esta doença afeta o fígado, a pele ou o aparelho digestivo, podendo ser grave e até mesmo fatal, podendo ocorrer em qualquer altura depois do transplante, mesmo anos mais tarde. Há medicamentos que podem prevenir, tratar ou controlar este processo de rejeição.
    Limitações

    A maior desvantagem das células do sangue do cordão umbilical relaciona-se com o facto de serem obtidas numa única colheita à nascença, não havendo possibilidade de repetição.

    Assim, caso se tenha de aplicar a própria amostra de células estaminais do sangue do cordão umbilical e se assista a uma recaída, muito provavelmente o doente não terá células estaminas de reserva para outra aplicação.

    Existe também o risco da quantidade de células estaminais extraídas ser reduzida devido ao tamanho e espessura do cordão umbilical, limitando o tratamento até mesmo em crianças ou adultos de menor peso.

    Apesar destas limitações, existem inúmeros grupos de investigação a trabalhar em protocolos de expansão ex vivo, isto é, na descoberta de processos que procuram estimular a divisão e o aumento do número de células estaminais, mantendo as suas características originais e tendo por objetivo múltiplas utilizações de cada amostra e o aumento da sua capacidade para transplantes em adultos. Já foram publicados diversos estudos que revelam resultados iniciais promissores da utilização de células expandidas em pacientes.

    Outra limitação do sangue do cordão umbilical relaciona-se com o caso das doenças congénitas ou de algumas leucemias devidas a alterações cromossómicas, em que a utilização da amostra do próprio poderá ser desaconselhada. No entanto é sempre possível fazer testes genéticos que avaliem o seu potencial terapêutico e num futuro próximo, a hipótese de aplicação de terapias genéticas.

    Com efeito, se uma criança tem uma doença congénita nos primeiros anos de vida certamente não poderá ser tratada com as suas próprias células estaminais, pois estas poderão conter a doença. Neste caso, será necessário recorrer a um familiar direto, nomeadamente irmão/irmã, pois a probabilidade de ser compatível é superior.

    De qualquer forma, se a criança tiver a doença com idade mais avançada, as suas próprias células poderão ser idóneas para efetuar o tratamento.

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    Tecido do Cordão Umbilical (TCU)

    O tecido do cordão umbilical é também fonte de células estaminais, neste caso de células estaminais mesenquimais (MSCs).
    Estas células também existem no sangue do cordão umbilical, mas a diferença está na concentração das mesmas em cada um dos produtos biológicos.
    No tecido do cordão umbilical (TCU) encontramos as células mesenquimais em maior concentração: o número de células estaminais mesenquimais em adultos corresponde a 1.000-5.000 células por centímetro cúbico de sangue de cordão umbilical e a 10.000-15.000 células por centímetro de tecido umbilical. Sendo assim, a eficácia do processamento e isolamento de células estaminais mesenquimais do tecido umbilical é de 100% contra 63% no sangue do cordão umbilical, onde predominam as células estaminais hematopoiéticas (do sangue).
    Os dois tipos de células estaminais são importantes para o tratamento de patologias.

    As células estaminais hematopoiéticas (HSC) são as mais conhecidas e atualmente utilizam-se como tratamento experimental ou padronizado para inúmeras doenças relacionadas com o sistema hematológico (doenças do sangue), imunitário (de defesa do organismo) e alguns tipos de cancro, tais como leucemias, linfomas e anemias.

    No entanto, ao contrário destas células (do sangue), que só podem ser utilizadas uma única vez, as células estaminais mesenquimais (do tecido) podem ser multiplicadas e expandidas mais facilmente em laboratório, possibilitando mais do que uma utilização.

    São também células com uma capacidade de diferenciação celular bastante superior às das células estaminais hematopoiéticas.

    Assim, pelo seu grande potencial, no futuro é possível que este tipo de células venha a multiplicar o espectro de aplicações terapêuticas, abrangendo novas possibilidades de extrema importância ao nível da medicina regenerativa, cujo objetivo está na regeneração de órgãos e tecidos, solucionando algumas situações traumáticas ou curando doença.

    As células estaminais mesenquimais (MSCs) podem ser isoladas a partir de muitos tecidos, tais como a medula óssea, tecido adiposo, etc.

    No entanto, o tecido umbilical apresenta mais vantagens em comparação com outros tecidos enquanto fonte de células estaminais mesenquimais.

    Vantagens
    • A descoberta das células estaminais mesenquimais no tecido do cordão umbilical abre uma nova oportunidade de ampliar as terapias onde o uso de células estaminais se mostra efetivo.
    • As células estaminais mesenquimais são a base atual da Investigação da Medicina Regenerativa. A sua capacidade de diferenciação em células de outros tecidos demonstra sua importância em caso de necessidade de regeneração de tecidos afetados por doenças degenerativas e acidentes.
    • As células estaminais mesenquimais do tecido do cordão umbilical são mais jovens, imaturas e não foram expostas a mutações e contaminações externas. Por isso, e pela sua maior plasticidade, têm uma maior capacidade de se regenerar e de se diferenciar em células específicas de outros tecidos.
    • Tal como acontece com o sangue do cordão umbilical, não se levantam questões éticas na sua recolha, sendo um processo fácil, indolor e sem riscos.
    • No tecido do cordão umbilical encontram-se maior número de células, com maior potencial de diferenciação e taxas mais rápidas de divisão em relação às mesenquimais extraídas da medula óssea. O grande volume de cordão umbilical e a facilidade de manipulação física aumentam o rendimento das células estaminais mesenquimais.
    • Além disso, sabe-se que a capacidade de proliferação destas células diminui com a idade do dador. O número de células estaminais mesenquimais na medula óssea diminui de 1 célula estaminal mesenquimatosa por 10.000 células mononucleares da medula óssea em recém-nascidos para 1 por 100.000 em adolescentes e, finalmente, para 1 por 1.000.000 em adultos.
    • O número de células obtidas a partir de tecido do cordão umbilical é muito maior do que se poderia conseguir nas outras fontes. Acima de tudo, pode conter outras populações de células estaminais residentes com um maior potencial, devido ao seu aparecimento durante o período inicial de desenvolvimento da ontogénese.
    Limitações
    • Atualmente, não existem tratamentos consolidados com células estaminais mesenquimais. No entanto há mais de 300 ensaios clínicos em curso ou concluídos sobre a aplicação de células estaminais mesenquimais que em breve poderão chegar à população.
    • Para além do Tecido do Cordão umbilical, existem outras fontes de células estaminais mesenquimais, nomeadamente a medula óssea e o tecido adiposo. Contudo, convém salientar que no caso das células estaminais mesenquimais do tecido umbilical a sua obtenção direta, sem os riscos que se corre através das outras fontes, onde é necessário submeter-se a tratamentos que utilizam técnicas invasivas sobre o próprio paciente: lipoaspiração no caso da gordura e biopsias no caso da aspiração da medula óssea.

    Vantagens da utilização do sangue e do tecido do cordão umbilical

    As células estaminais do tecido do cordão umbilical não geram rejeição e atenuam a resposta imunológica. Esta característica torna-as únicas no uso de células estaminais mesenquimais combinadas com as células estaminais hematopoiéticas (oriundas tanto do cordão umbilical como de medula óssea ou de sangue periférico) aumentando substancialmente o sucesso do transplante hematopoiético.

    O sucesso de um transplante hematopoético baseia-se na reconstituição imunológica do paciente, que é verificada através da contagem dos leucócitos no sangue periférico após o mesmo.

    A rapidez com que se efetua a reconstituição imunológica, que irá determinar a sobrevivência ou não do paciente, depende de inúmeros fatores, nomeadamente:

    • Número de células transplantadas
    • A fonte de células utilizada
    • O desenvolvimento ou não da Doença do Enxerto contra o Hospedeiro (GVHD), em que as células imunes transplantadas reagem contra as células e tecidos da pessoa que os recebe.

    A incidência da Doença do Enxerto contra o Hospedeiro (GVHD) é menor quando se utiliza o Sangue do Cordão Umbilical mas a reconstituição imunológica é mais lenta do que nos transplantes com a medula óssea ou sangue periférico.

    Combinando a utilização de células estaminais hematopoiéticas do sangue do cordão umbilical com células estaminais mesenquimais do tecido do cordão umbilical a recuperação imunológica será mais rápida, aumentando a taxa de sucesso do transplante.

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    Aplicações terapêuticas actuais

    Decorridos mais de 30 anos de pesquisas e experiência terapêutica, atualmente já são várias as utilizações possíveis para as células estaminais. Para já, as células estão a ser usadas com sucesso como tratamento consolidado em inúmeras doenças, nomeadamente diversos tipos de cancro, deficiências imunológicas, doenças genéticas e distúrbios do sangue. Certamente que no futuro a lista de doenças tratáveis com células estaminais do cordão umbilical será bastante maior.

    Lista completa de doenças tratáveis com tratamento padronizado

    O tratamento com células estaminais do cordão umbilical é eficaz e está totalmente comprovado, padronizado e generalizado nas seguintes doenças:

    1. Doenças onco-hematológicas

    • Leucemias
      • Leucemia linfóide aguda
      • Leucemia mielóide aguda
      • Leucemia bifenotípica aguda
      • Leucemia indiferenciada aguda
    • Leucemia crónica
      • Leucemia mielóide crónica
      • Leucemia linfóide crónica
      • Leucemia mielóide crónica juvenil
      • Leucemia mielomonocítica juvenil
    • Sindromas mielodisplásticos
      • Anemia refractária
      • Anemia refractária com sideroblastos em anel
      • Anemia refractária com excesso de blastos
      • Anemia refractária com excesso de blastos em transformação
      • Leucemia mielomonocítica crónica
    • Linfomas
      • Linfoma de Hodgkin
      • Linfona não Hodgkin
    • Disfunções mieloproliferativas
      • Mielofibrose aguda
      • Metaplasia mielóide agnogénica
      • Policitemia vera
      • Trombocitemia essencial
    • Cancro na medula óssea
      • Mieloma múltiplo
      • Leucemia de plasmócitos
      • Macroglobulinemia de Waldenstrom

    2. Deficiências medulares

    • Anemia Aplástica
    • Anemia Aplástica severa
    • Anemia sideroblástica congénita
    • Síndrome de Kostmann
    • Anemia de Fanconi
    • Anemia de Blackfan Diamond
    • Trombocitopenia amegacariocítica
    • Síndrome de Shwachmon-Diamond
    • Síndrome de Evans

    3. Anomalias hereditárias dos Glóbulos Vermelhos

    • Beta talassemia major (anemia de Cooley)
    • Anemia falciforme
    • Anemia Blackfan-Diamond
    • Aplasia pura dos Eritrócitos
    • Anemia Falciforme

    4. Desordens Congénitas plaquetárias:

    • Trombastenia de Glanzmann
    • Trombocitopénia congénita
    • Amegacariocitose

    5. Doenças Mieloproliferativas

    • Mielofibrose Aguda
    • Metaplasia Mielóide Agnogênica (Mielofibrose)
    • Policitemia Vera
    • Trombocitemia Essencial

    6. Disfunções do sistema imunitário hereditárias

    • Imunodeficiências combinadas graves
      • SCID com deficiência e Adenosina Deaminase (ADA-SCID)
      • SCID ligada ao cromossoma X
      • SCID com ausência de células T e B
      • SCID com ausência de células T, células B normais
      • Síndrome de Omenn
    • Desordens do sistema imune, neutropenias:
      • Síndrome de Kostmann
      • Mielocatexia
    • Disfunções da fagocitose
      • Síndrome de Chediak-Higashi
      • Doença granulomatosa crónica
      • Deficiência em actina dos neutrófilos
      • Disgénese reticular
    • Outras:
      • Ataxia-telangiectasia
      • Síndrome dos linfócitos nus
      • Imunodeficiência comum variável
      • Síndrome de DiGeorge
      • Deficiência da adesão leucocitária
      • Síndrome Hemofagocítico
      • Síndrome de Wiskolt-Aldrich

    7. Outras Neoplasias (Tumores sólidos)

    • Neuroblastoma
    • Retinoblastoma
    • Sarcoma

    8. Doenças congénitas que afectam o sistema imunitário e outros órgãos:

    • Doença de Gunther
    • Síndrome Hermansky-Pudlak
    • Síndrome Pearson
    • Síndrome Shwachman-Diamond
    • Mastocitose sistémica

    9. Doenças Metabólicas Congénitas

    • Adrenoleucodistrofia
    • Síndrome de Hurler
    • Doença de armazenamento de mucopolissacarídeos
    • Mucopolisacaridosis
    • Síndrome de Scheie
    • Síndrome de Sanfilippo (MPS – III)
    • Síndrome de Morquio
    • Síndrome de Maroteaux-Lamy (MPS – VI)
    • Síndrome de Sly (MPS-VII)
    • Mucolipidose tipo II, III
    • Leucodistrofias
    • Doença de Krabbe
    • Leucodistrofia metacromática
    • Doença de Pelizaeus-Merzbacher
    • Doença do armazenamento lisossomal
    • Doença de Gaucher
    • Doença de Niemann-Pick
    • Doença de Sandhoff
    • Doença de Tay-Sachs
    • Doença de Wolman

    10. Outras doenças

    • Síndrome de Lesch-Nyhan
    • Osteoporose

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    Aplicações terapêuticas futuras

    Embora até hoje existam muitas doenças diferentes cujo tratamento pode ser feito com células estaminais do sangue do cordão umbilical, a verdade é que todos os dias investigadores e cientistas procuram novas curas e avanços nesta área, revelando resultados e casos de sucesso.

    Assim, atualmente decorrem mais de 300 ensaios clínicos* em mais de 600 laboratórios de criopreservação de células estaminais em todo o mundo, para tratamentos de outras doenças com possibilidade de melhoria ou cura.

    * Os ensaios clínicos são realizados para comprovar a eficácia e/ou segurança de uma nova terapêutica em seres humanos. Processam-se em fases distintas e podem demorar anos até serem implementados na Medicina. Assim, embora estes ensaios clínicos reflitam a potencialidade das células estaminais, sendo alguns deles já aplicáveis, não existe garantia de que as terapias em estudo possam vir a ser reais.

    Para além das doenças de foro sanguíneo como as leucemias, anemia, linfomas, aplasias medulares, imunodeficiências e doenças metabólicas, entre outras cujo tratamento é realizado com o transplante de células hematopoiéticas do sangue do cordão umbilical, avizinham-se novas possibilidades de extrema importância com a aplicação das células mesenquimais do tecido do cordão umbilical.
    Estudos experimentais, ensaios pré-clínicos e ensaios clínicos têm vindo a comprovar o potencial terapêutico das células estaminais mesenquimais do tecido do cordão umbilical, que multiplica o espectro de aplicações no futuro, relacionadas nomeadamente com a reconstrução de tecidos lesionados e doentes - tais como músculos e cartilagem e funcionando como células substitutas nos casos de Alzheimer, Parkinson, Esclerose Múltipla e doenças cardiovasculares em geral. Podem também originar células que o organismo deixa de produzir por alguma deficiência, nomeadamente células produtoras de insulina, como no caso da diabetes 1.
    Ensaios clínicos têm também revelado grandes resultados para doenças como a Doença de Crohn, lesão da medula espinal após trauma, cirurgias de reconstrução (mama, traqueia, pele, etc.), intervenções no coração (ataque cardíaco e criação de válvulas do coração), lesões por Acidente Vascular Cerebral, Acção anti-inflamatória em processos de cura/cicatrização (fístulas).
    As células estaminais mesenquimais podem também ser utilizadas como coadjuvante nos transplantes hematopoiéticos, ou seja, em conjunto com as células estaminais do sangue do cordão umbilical em infusão, O objectivo  é reduzir as complicações associadas aos transplantes alogénicos, aumentando a probabilidade de sucesso dos mesmos.

    • Outros usos potenciais das células estaminais mesenquimais:
      • Novos modelos de investigação celular para a compreensão de malformações ou desordens genéticas.
      • Novas metas para testar efeitos de novos medicamentos ou como terapias de apoio.

    As células estaminais mesenquimais são também compatíveis com os familiares diretos do bebé, o que vai permitir que pais e irmãos da criança possam beneficiar também das suas potencialidades.

    Lista de doenças em ensaios clínicos

    Nestas doenças, o tratamento com células estaminais do sangue do cordão umbilical é favorável, mas ainda não está padronizado. Nalguns casos, observou-se que retardam a evolução da doença, embora não a curem. Noutros casos, demonstrou-se a cura mas a dose e a posologia ainda se encontra em fase de investigação clínica.

    Assim, encontram-se em ensaios clínicos a utilização das células estaminais em transplantes para tumores cancerígenos, em doenças hereditárias que afetam o sistema imunitário e outros órgãos, em doenças metabólicas hereditárias e em transplantes para doenças de proliferação celular.

    • Doenças auto-imunes
      • Diabetes Tipo I
      • Artrite juvenil
      • Artrite Reumatóide
      • Doença de Crohn
      • Dermatomiosite juvenil
      • Esclerodermia
      • Lupus
    • Desordens de proliferação celular e metabolismo
      • Firbrose Cística (ou quística)
    • Doenças degenerativas do sistema nervoso central
      • Paralesia Cerebral
      • Esclerose
      • Doença de Alzheimer
      • Doença de Huntinglon
      • Lesões traumáticas
      • Lesões da medula espinal
      • Doença de Parkinson
    • Terapia cardíaca
      • Enfarte do miocárdio
      • Angina
      • Cardiomiopatia
      • Transplantes para tumores cancerosos
      • Cancro do Pulmão
      • Sarcoma de Ewing
      • Carcinoma renal
      • Doença cardíaca isquemica
      • Doença cardíaca congénita (Síndrome de hipoplasia do coração esquerdo)
    • Acidente Vascular Cerebral (AVC)
    • Reparação de órgãos
      • Perda Auditiva adquirida
      • Deficiência visual

     

    Lista de doenças em fase experimental

    Neste caso, o benefício do tratamento com as células estaminais do sangue do cordão umbilical ainda não está comprovado. Alguns tratamentos já se encontram em ensaios clínicos, mas ainda numa primeira fase. Noutros, os testes estão ainda em fase laboratorial, nomeadamente em culturas celulares ou em experimentação animal.

    Pensa-se que as células estaminais poderão vir a ser úteis no futuro em doenças auto-imunes, terapia génica, reparação de células do sistema nervoso, doenças degenerativas ou traumática e reparação de fraturas ósseas e reparação de órgãos (rim, fígado).

    Nestas aplicações revelam-se particularmente importantes as células estaminais mesenquimais provenientes do tecido do cordão umbilical, que têm enormes potencialidades numa das áreas mais arrojadas do tratamento com células estaminais: a da medicina regenerativa.

    • Regeneração óssea
    • Enfarte do miocárdio
    • Reparação de lesão do neurónio motor
    • Regeneração / engenharia de tecidos
    • Doenças auto-imune
    • Distúrbios músculo-esqueléticos
    • Regeneração capilar
    • Cicatrização

    Sabe-se também que o sangue do cordão umbilical, para além das células estaminais hematopoiéticas contém também células progenitoras endoteliais, que se podem diferenciar em células neuronais, ósseas, hepáticas, entre outras.

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    Notícias

    Compreender os Testes Genéticos Neonatais: Uma Ferramenta Vital para o Cuidado na Primeira Infância

    Para os futuros pais, entender e planear a saúde do seu recém-nascido é fundamental. Os avanços na tecnologia médica permitem agora a realização de rastreios genéticos que podem influenciar significativamente os cuidados médicos que o seu filho receberá. O teste myNewborn, oferecido exclusivamente através da BebéCord, em Portugal é uma dessas inovações que proporciona um rastreio precoce para doenças genéticas que podem manifestar-se nas primeiras etapas da vida do seu filho.

     O que é o Teste Genético myNewborn?

    O myNewborn é um teste de rastreio genético abrangente que utiliza o Sequenciamento do Exoma Completo (WES) para analisar o DNA do recém-nascido. Identifica variantes patogénicas que podem estar relacionadas com doenças acionáveis que provavelmente aparecerão durante a infância. Este teste foi concebido para complementar rastreios neonatais tradicionais, como o teste do pezinho, mas abrange uma gama mais ampla de potenciais problemas de saúde.

     A Importância da Detecção Precoce

    A detecção precoce através do myNewborn permite a implementação imediata de monitorização médica necessária e intervenções antes dos sintomas aparecerem. Esta abordagem proativa pode ser crucial na gestão ou até na prevenção de certas condições. O teste cobre mais de 400 genes associados a 390 doenças metabólicas e genéticas, proporcionando tranquilidade aos pais com a sua abordagem completa.

    Como Funciona o myNewborn?

    O processo é simples:

    1. Uma simples amostra de sangue, sangue do cordão umbilical ou esfregaço bucal é recolhido usando um kit fornecido pela Bebecord.

    2.  A amostra é então sequenciada e interpretada num laboratório acreditado.

    3. Os resultados são discutidos com os pais e o médico para estabelecer os passos necessários de acordo com os resultados.

    Este teste é altamente confiável devido ao uso de tecnologia de sequenciamento avançada e é adequado para qualquer bebé sem sintomas de doença como parte do cuidado médico de rotina.

    Benefícios do Teste myNewborn

    - Rastreio Abrangente: Expande significativamente a gama de doenças rastreadas em comparação com métodos tradicionais.

    - Gestão Preventiva: A maioria das doenças detetadas é gerível através de dieta ou intervenção precoce.

    - Cuidado Personalizado: Permite que os prestadores de cuidados de saúde adaptem intervenções especificas adequadas ao perfil genético da criança.

    BebéCord O Seu Parceiro Exclusivo em Portugal para Testes myNewborn

    Como parceiro exclusivo em Portugal para os testes genéticos myNewborn, a BebéCord compromete-se a fornecer este serviço essencial como parte do seu pacote de cuidados abrangentes para recém-nascidos. A colaboração da BebéCord com a Veritas garante que as famílias recebam o mais alto padrão de testes genéticos disponíveis

    Conclusão

    Testes genéticos myNewborn, disponíveis exclusivamente através da BebéCord, representam um avanço significativo no cuidado neonatal, oferecendo uma compreensão mais profunda das perspectivas de saúde de uma criança desde as primeiras etapas da vida. Ao optar por esses rastreios avançados, os pais podem garantir que os seus recém-nascidos recebam os cuidados mais informados e personalizados possíveis, preparando-os para um futuro mais saudável.

    Para saber mais contacte a BebéCord aqui https://bit.ly/BebéCord-myNewBorn-artigo

     

    Gabriel e Alex; células do sangue do cordão umbilical utilização autóloga em contexto de doença do espectro do Autismo

    Um relato da experiência de dois meninos romenos, Gabriel e Alex, que receberam terapia com as suas células estaminais do sangue do cordão umbilical para tratar o autismo. Os relatos dos pais, apresentados em vídeos no YouTube, fazem parte de um programa mais extenso transmitido pela DIGITV na Romênia.

    Gabriel, antes da terapia, vivia no seu próprio mundo, demonstrando distração e falta de preocupação com a sua própria segurança. O seu comportamento social era problemático, variando entre a agressividade com irmãos mais novos e as dificuldades de comunicação. Contudo, ele tinha aptidão para números e matemática. Após a terapia com as suas células estaminais do sangue do cordão umbilical, "houve uma melhoria significativa no seu comportamento e comunicação", conforme relatado pelo pai.

    Alex, por outro lado, não falava de forma independente antes da terapia, apresentando ecolalia. A família procurava diversas terapias para o autismo, incluindo a Análise do Comportamento Aplicada (ABA). Ao conhecerem a terapia com células do cordão umbilical, foram encaminhados para o ensaio clínico do Dr. Felician Stncioiu. A mãe de Alex enfatiza que, embora tenham observado melhorias significativas após a terapia, esta não é uma cura milagrosa para o autismo. Ela destaca a importância do esforço contínuo dos pais e terapeutas no desenvolvimento da criança. Após a infusão, Alex começou a falar sozinho, um momento descrito pela mãe como "a maior alegria de sua vida."

    O ensaio clínico, conduzido em Bucareste, Romênia, está aberto a crianças com autismo de qualquer país, desde que tenham o seu próprio sangue do cordão umbilical armazenado num um banco familiar. As células estaminais são enviadas para o hospital onde ocorre o estudo. Durante o tratamento, as crianças recebem suplementos nutricionais e uma única infusão intravenosa de célulasestaminais, geralmente precedida de medicação para prevenir reações alérgicas e alguma sedação para maior conforto das crianças..

    Estes casos destacam o potencial da terapia com células estaminais do cordão umbilical no tratamento do autismo, embora ainda seja necessário um entendimento mais profundo e estudos adicionais para avaliar a eficácia e segurança a longo prazo.

    Leia o artigo completo e veja os videos em https://parentsguidecordblood.org/en/news/gabriel-and-alex-received-their-own-cord-blood-autism; Parent's Guide to Cord Blood Foundation 

     


    Um momento histórico para quem guarda o sangue do cordão umbilical.

    A Gamida Cell recebeu a aprovação da FDA para o produto expandido do sangue do cordão umbilical, o Omisirge.

    A Gamida Cell, uma empresa biofarmacêutica sediada em Israel, recebeu aprovação da FDA (agência do medicamento dos Estados Unidos), para o seu produto expandido de sangue do cordão umbilical, o Omisirge. Isto marca a primeira aprovação no mercado pela FDA, de um produto de sangue do cordão umbilical "expandido" (com multiplicação celular efetuada em Laboratório), concebido para ajudar os pacientes que não conseguem encontrar um dador adequado para um transplante. Espera-se que a Omisirge venha a assumir uma parte significativa do mercado dos transplantes de células estaminais, adicionando à já elevada quota atualmente detida pelos transplantes realizados com sangue do cordão umbilical.

    O Omisirge combina as melhores características pelas quais, os médicos que realizam estes procedimentos, escolhem a medula óssea ou o sangue do cordão umbilical como fonte de enxerto para um transplante de células estaminais. O Omisirge enxerta significativamente mais rápido do que a medula óssea, com um tempo mediano para enxerto de neutrófilos de 10 dias versus 15-17 dias para a medula óssea. Vem assim ajudar a que, com base no sangue do cordão umbilical criopreservado, se obtenha um medicamento com base celular, que potencia e acelera o sucesso de um transplante de células estaminais, reduzindo significativamente os dias da reconstituição hematopoiética e melhorando ainda o risco de infeção, que é reduzido com o Omisirge.

    Atualmente, quando os oncologistas não conseguem encontrar um dador de medula óssea totalmente compatível, muitas vezes escolhem um dador de medula óssea haploidêntico ou semicompatível em vez de uma unidade de sangue do cordão umbilical. Agora que o Omisirge também é uma opção, os algoritmos para selecionar uma fonte de enxerto terão de ser reexaminados. A empresa estabeleceu relações com os principais centros de transplante e planeia lançar o Omisirge em cerca de uma dúzia de hospitais inicialmente. Este produto está neste momento disponível apenas nos Estados Unidos, prevendo-se que nos próximos meses possa ter uma distribuição mais ampla.

    Este é um momento histórico para quem guardou o sangue do cordão umbilical e, mais importante ainda, para os doentes que anteriormente tinham opções limitadas para encontrar um dador adequado para um transplante.

     

    Referência: Parents Guide Cord Blood Association 


    Paciente de Düsseldorf é a quarta pessoa "curada" de HIV

    Na Alemanha, um homem de 53 anos tornou-se a última pessoa a ter sido "curada" do VIH (vírus da imunodeficiência humana), o vírus causador da SIDA (Síndrome da Imunodeficiência Adquirida), trazendo esperança aos cerca de 40 milhões de pessoas que vivem com a doença em todo o mundo. O indivíduo, que está a ser referido como "o paciente de Dusseldorf" para proteger a sua identidade, é  a quarta pessoa até à data e o terceiro homem a ser considerado livre do vírus, de acordo com os investigadores. Ele estava a ser tratado por leucemia - um tipo de cancro que afeta o sangue e a medula óssea, o tecido esponjoso dentro dos ossos onde são produzidas células sanguíneas - quando recebeu células estaminais resistentes ao VIH de um dador de medula. O indivíduo em causa deixou de fazer terapia anti-retroviral (TAR) - o principal tratamento para o VIH - em 2018 e tem permanecido "vivo e de boa saúde" desde então. Antes dele, dois pacientes de cancro caucasianos e do sexo masculino conhecidos respetivamente como o "paciente de Berlim" - Timothy Ray Brown - e o "paciente de Londres" - Adam Castillejo - foram curados do VIH após receberem os mesmos transplantes de células estaminais de medula óssea de uma pessoa com resistência genética ao VIH. Até à data, não existe uma cura conhecida para o VIH, mas será que a notícia de que uma quarta pessoa que erradicou o vírus do seu corpo significa que tudo isso está prestes a mudar?

    O norte-americano Timothy Ray Brown ficou para a História como o primeiro indivíduo clinicamente curado do VIH. Em 1995, estava a viver em Berlim quando soube que tinha contraído o vírus e em 2006 foi-lhe diagnosticada leucemia. Foram necessários dois transplantes de células estaminais para o levar a uma remissão. Em 2008, Brown foi declarado curado tanto do VIH como do cancro. O seu caso foi aclamado como uma grande vitória, e em 2010 concordou em revelar a sua identidade, tornando-se uma figura pública. "Sou a prova viva de que pode haver uma cura para a SIDA", disse ele numa entrevista à AFP em 2012. Infelizmente, em setembro de 2020, Ray Brown morreu de leucemia reincidente.

    Os pacientes de Londres e Nova Iorque: Causa de esperança?

    Enquanto Ray Brown era considerado um caso isolado, um tratamento idêntico foi aplicado ao paciente de Londres, Adam Castillo, um "chef" britânico originário da Venezuela de 43 anos de idade, que foi nomeado o segundo indivíduo no mundo a ser curado do VIH. Após uma década de tratamentos brutais, Castillo tornou-se aquilo a que chamou "um embaixador da esperança". Tal como a paciente de Dusseldorf, uma terceira paciente - uma mulher de meia-idade, mestiça, que entrou em remissão do HIV - manteve a sua privacidade e foi batizada de "paciente de Nova Iorque". Esta paciente recebeu um tipo de tratamento diferente dos outros; em vez de células estaminais de medula óssea proveniente de dadores, recebeu células estaminais do cordão umbilical de um recém-nascido com imunidade natural ao VIH. Em 2022, a mulher decidiu optar por não participar na terapia anti-retroviral, e decorridos mais de 14 meses, ainda não mostrava sinais de VIH. No entanto, a sua aparente remissão - que abriu o caminho a uma cura do VIH para uma maior variedade de pessoas que utilizam sangue de cordões umbilicais - é muitas vezes desacreditada depois de alguns investigadores advertirem que era demasiado cedo para se ter a certeza sobre este tratamento.

    O 'paciente de Düsseldorf

    Num estudo publicado recentemente na revista científica Nature, os cientistas revelaram-se otimistas perante a notícia de que o "doente de Düsseldorf" se havia tornado "pelo menos" na terceira pessoa com VIH a ser curada do vírus. Durante anos, a terapia anti-retroviral tem sido administrada a pessoas com VIH para reduzir o vírus a níveis quase indetectáveis, impedindo a sua transmissão a outras pessoas. Mas o sistema imunitário é suficientemente inteligente para manter o vírus isolado em reservatórios no corpo, e quando os doentes interrompem a terapia anti-retroviral, o vírus começa frequentemente a replicar-se e a espalhar-se. Uma cura genuína eliminaria estes reservatórios, e é isto que os cientistas pensam que aconteceu com os três pacientes do sexo masculino: Düsseldorf, Berlim, e Londres. Após exames subsequentes, os cientistas não conseguiram identificar anticorpos contra o vírus, o que é um sinal da sua actividade.

    As células estaminais são o caminho a seguir?

    Os cientistas dizem que os transplantes de células estaminais nunca serão um tratamento viável em termos de escala para o VIH, uma vez que são altamente invasivos e implicam demasiados riscos. Embora os autores do estudo digam que o futuro das células estaminais resistentes ao VIH não é "nem de baixo risco nem um procedimento facilmente escalável", a sua relevância é realçada por relatórios recentes de remissão bem sucedida do VIH-1 a longo prazo após o recurso a este procedimento. Mas a ciência por detrás de cada remissão completa conhecida até agora continua a ser importante. Os cientistas pensam que mais investigação sobre esta abordagem "pode conter a promessa de uma cura para o VIH-1 fora do âmbito das doenças hematológicas malignas que ameaçam a vida", o que significa casos de cancro que começam em tecidos criadores de sangue, tais como leucemia e linfoma. Dizem também que as observações feitas no caso do paciente de Dusseldorf poderiam fornecer "conhecimentos valiosos que, espera-se, guiarão futuras estratégias de cura". A infeção pelo VIH é ainda incurável, mas pode ser controlada e mantida à distância com tratamentos anti-retrovirais. No entanto, dos quase 38 milhões de pessoas que vivem com o VIH em todo o mundo, 10 milhões não têm acesso ao tratamento.

    Cura é fundamental para acabar com esta pandemia que dura há décadas

    A Janssen Pharmaceuticals anunciou em Janeiro deste ano o fim do ensaio clínico da única vacina contra o VIH, que no entanto, os peritos consideraram não ser eficaz. Mas "existem outras abordagens estratégicas", disse o Dr. Anthony Fauci, o funcionário responsável pela saúde pública norte-americana e que liderou a resposta dos Estados Unidos à pandemia da COVID-19. Os cientistas afirmam que cada novo paciente curado do VIH através de um transplante de células de medula óssea é como enviar alguém num foguete para a Lua: trata-se de um grande feito científico, mas não é a forma como vamos todos viajar.

    Referência: EuroNews

     


    Ensaio clínico eviencia potencial das células estaminais do tecido do cordão umbilical para o tratamento da psoríase

    A psoríase é uma doença inflamatória que se manifesta sobretudo na pele e que resulta de uma desregulação do sistema imunitário (doença autoimune). Para além dos medicamentos de aplicação direta na pele, vários medicamentos biológicos têm sido desenvolvidos com sucesso para o tratamento desta doença, apresentando, no entanto, algumas limitações. É, assim, necessário encontrar novas opções para o tratamento da psoríase. Como se trata de uma doença que resulta de um desequilíbrio ao nível do sistema imunitário, as células estaminais mesenquimais do cordão umbilical que, pela sua capacidade de regulação do sistema imunitário, têm vindo a ser investigadas em doenças autoimunes, com resultados promissores, foram testadas em doentes com psoríase, no âmbito de um ensaio clínico. Os resultados indicam que estas células têm potencial para o tratamento da psoríase.

    O ensaio clínico teve como objetivo investigar a segurança e a eficácia da administração de células estaminais do tecido do cordão umbilical no tratamento de doentes com psoríase que não estavam a conseguir controlar satisfatoriamente a doença recorrendo às opções de tratamento convencionais. Os 17 doentes incluídos no estudo diferiam relativamente à idade (29-55 anos), duração da doença (4-32 anos), índice de massa corporal e gravidade dos sintomas no momento da inclusão no estudo. O tratamento experimental consistiu na administração, por via intravenosa, de quatro doses de células estaminais do tecido do cordão umbilical, com intervalo de duas semanas entre cada uma. O acompanhamento dos participantes foi feito em várias consultas de seguimento, ao longo de seis meses. Não foram registados efeitos adversos graves relacionados com o tratamento experimental, nem alterações nas análises realizadas aos participantes durante o período de seguimento, pelo que o tratamento com células estaminais do cordão umbilical foi considerado seguro. A avaliação da eficácia incluiu a análise da pontuação de um índice que reflete a extensão e a severidade das lesões na pele antes e 6 meses depois do tratamento com células estaminais. Dos 17 participantes, oito demonstraram melhorias significativas na pontuação desse índice, tendo 47.1% melhorado pelo menos 40%, 35.3% registou melhorias superiores a 75%, e 17.6% melhorou mais de 90%. Nem todos os doentes responderam ao tratamento e o efeito da administração das células estaminais não foi permanente, tendo, por exemplo, dois doentes manifestado recaídas aos 8 e 9 meses depois de terem sido tratados com células estaminais, após terem demonstrado melhorias significativas alguns meses antes. Deste modo, os autores defendem que deverá ser feita a administração repetida de células estaminais do cordão umbilical para evitar o ressurgimento dos sintomas. Foram observadas alterações significativas nas populações de células do sistema imunitário, que podem explicar o efeito benéfico das células estaminais do cordão umbilical nos doentes que responderam ao tratamento. Para além disso, o tratamento com células estaminais revelou-se mais eficaz em doentes do sexo feminino. Em conclusão, este estudo mostra que a administração de células estaminais do tecido do cordão umbilical é segura e capaz de reduzir lesões na pele em alguns doentes com psoríase. No entanto, apesar dos resultados promissores, é necessário validar estes resultados em ensaios clínicos controlados com placebo e com um maior número de doentes.

    Referência: Cheng L, et al. Human umbilical cord mesenchymal stem cells for psoriasis: a phase 1/2a, single-arm study. Signal Transduct Target Ther. 2022. 7(1):263.

     


    Injeção local de células estaminais do tecido do cordão umbilical melhora doentes com osteoartrite do joelho

    A osteoartrite do joelho é um problema relativamente comum que afeta milhões de pessoas em todo o mundo provocando limitações na sua qualidade de vida. As opções de tratamento atuais incluem fisioterapia e exercício físico, recurso a medicamentos (como anti-inflamatórios orais e injeções locais de corticosteroides) e cirurgias. Estes tratamentos têm como objetivo melhorar a função da articulação do joelho e reduzir a dor, mas não permitem regenerar as estruturas afetadas. Nesse sentido, tem vindo a ser testada a aplicação de células estaminais mesenquimais. Estas células têm ação anti-inflamatória e potencial para regeneração de cartilagem danificada, tendo anteriormente sido associadas a melhorias nos sintomas de osteoartrite do joelho. Um ensaio clínico recente investigou a segurança e a eficácia da aplicação local de células estaminais mesenquimais do tecido do cordão umbilical em doentes com osteoartrite do joelho.

    Este ensaio incluiu 16 doentes, com idades compreendidas entre 42 e 73 anos, com osteoartrite do joelho moderada a grave. O tratamento experimental consistiu em duas injeções no joelho, espaçadas de um mês, de células estaminais do tecido do cordão umbilical, que haviam sido previamente multiplicadas em laboratório. Este estudo pretendeu averiguar a segurança deste tratamento a longo prazo, tendo todos os participantes sido seguidos pelo menos durante quatro anos. Durante esse período, não foram registados quaisquer efeitos adversos severos decorrentes do tratamento experimental, tendo por isso sido considerado seguro Para além da segurança, procurou-se ainda avaliar a eficácia do tratamento com células estaminais, através da comparação de imagens obtidas por ressonância magnética nuclear (RMN), antes e depois do tratamento, e através de um questionário de avaliação do estado do joelho com osteoartrite. Os participantes responderam ao questionário antes da intervenção e após 6, 12 e 48 meses, tendo os resultados indicado melhorias nos sintomas de osteoartrite no joelho ao longo do tempo. Meio ano após o tratamento já se observavam melhorias significativas, comparativamente às pontuações registadas antes do tratamento experimental, tendo os participantes continuado a melhorar durante o restante tempo de seguimento. Os autores referem que as melhorias se mantiveram aos 4 anos de seguimento, o que indica a eficácia desta terapia a longo prazo. Relativamente aos resultados obtidos por RMN antes do tratamento com células estaminais e 6 e 12 meses depois, foram comparadas as imagens antes e após o tratamento, tendo em conta vários parâmetros indicadores da severidade da osteoartrite no joelho, como a perda de cartilagem, a inflamação da membrana que reveste a articulação e a acumulação de líquido no joelho. Um ano depois do tratamento com células estaminais, observou-se uma melhoria significativa na severidade das alterações no joelho observadas por RMN, em todos os parâmetros analisados. Estes resultados suportam os obtidos através do questionário de avaliação respondido pelos doentes e sugerem que a aplicação local de células estaminais do cordão umbilical no joelho é capaz de promover a regeneração do joelho afetado por osteoartrite, com efeitos benéficos a nível funcional num prazo relativamente alargado de quatro anos. Os resultados deste ensaio clínico indicam que a injeção local de células estaminais do tecido do cordão umbilical tem um efeito reparador no joelho com osteoartrite, sendo, no entanto, necessários mais estudos, com um maior número de doentes, que permitam confirmar estes resultados, de modo a que este tipo de terapia inovadora possa ser incluída na prática clínica.

    Referência: Samara O, et al., Ultrasound-guided intra-articular injection of expanded umbilical cord mesenchymal stem cells in knee osteoarthritis: a safety/efficacy study with MRI data. Regen Med. 2022. 17(5):299-312.

     


    Células estaminais promovem recuperação da função cardíaca em modelo de miocardiopatia

    As miocardiopatias são doenças que afetam o músculo cardíaco, estando associadas a alterações estruturais do coração. Falta de ar, fadiga, dor no peito e palpitações são algumas das manifestações deste grupo de doenças, que conduzem frequentemente a insuficiência cardíaca. Um estudo em modelo animal procurou investigar os efeitos terapêuticos das células estaminais mesenquimais em contexto de miocardiopatia. As células estaminais utilizadas foram obtidas a partir de sangue do cordão umbilical e administradas por via intravenosa aos animais do grupo de tratamento. Os resultados deste grupo foram comparados com os de animais não tratados com células estaminais e com os de animais saudáveis. A função cardíaca foi avaliada a partir de vários parâmetros obtidos através de ecocardiograma. Os resultados revelaram que os animais tratados com células estaminais apresentaram melhorias significativas na função cardíaca, comparativamente aos não tratados, embora não tenham atingido os níveis observados em animais saudáveis. Para além disso, o tratamento com células estaminais esteve associado à diminuição da deposição de colagénio no coração e à redução dos níveis de marcadores inflamatórios e de lesão cardíaca no sangue.

    Os resultados deste estudo sugerem que as células estaminais mesenquimais são capazes de promover a recuperação da função cardíaca em modelo animal de miocardiopatia, demostrando, assim, potencial para o tratamento de insuficiência cardíaca.

    Referência: Zhang J, et al. Transplantation of umbilical cord blood-derived mesenchymal stem cells as therapy for adriamycin induced-cardiomyopathy. Bioengineered. 2022. 13(4):9564-9574.

     


    Administração de células do cordão umbilical e da medula óssea associada à redução de complicações crónica da diabetes

    Foram publicados os resultados de um estudo que avaliou a segurança e o benefício a longo prazo da administração combinada de células estaminais mesenquimais do cordão umbilical e de células da medula óssea, em doentes com diabetes tipo 1. Os doentes que fizeram parte deste estudo tinham sido anteriormente incluídos num ensaio clínico, em que um grupo de doentes foi tratado de forma convencional (grupo controlo), e outro grupo, para além do tratamento convencional, foi tratado com terapia celular, que consistiu na administração combinada de células estaminais mesenquimais do tecido do cordão umbilical com células da medula óssea. Nesse ensaio clínico, o tratamento experimental foi considerado seguro, tendo estado associado a algumas melhorias no controlo metabólico, um ano após o tratamento. Um estudo subsequente pretendeu avaliar a incidência de complicações crónicas da diabetes tipo 1, oito anos após os tratamentos realizados no âmbito do referido ensaio clínico. Neste estudo, os investigadores compararam os resultados de 15 participantes do grupo controlo (tratados de forma convencional) com os de 14 doentes que receberam terapia celular. Aos oito anos de acompanhamento, a incidência de neuropatia periférica foi significativamente menor no grupo que recebeu terapia celular (7,1%), comparativamente à observada no grupo controlo (46,7%). Da mesma forma, a incidência de nefropatia diabética foi significativamente menor no grupo que recebeu o tratamento experimental (7,1%), relativamente à registada no grupo controlo (40,0%). A incidência de retinopatia foi também inferior no grupo que recebeu terapia celular (7,1%), comparativamente ao controlo (33,3%), embora a diferença não se tenha revelado estatisticamente significativa. Adicionalmente, o número de doentes que desenvolveu pelo menos uma complicação foi significativamente menor no grupo que recebeu terapia celular (14,3%), comparativamente ao grupo controlo (73,3%).

    Globalmente, estes resultados sugerem que a terapia combinada com células do tecido do cordão umbilical e da medula óssea é segura em doentes com diabetes tipo 1, com potencial para trazer benefícios a longo prazo, nomeadamente melhor controlo metabólico e menor probabilidade de desenvolver complicações crónicas da diabetes.

    Referência de artigo: Wu Z, et al. Prevention of chronic diabetic complications in type 1 diabetes by co-transplantation of umbilical cord mesenchymal stromal cells and autologous bone marrow: a pilot randomized controlled open-label clinical study with 8-year follow-up. Cytotherapy. 2022. 24(4):421-427.

    Cai J, et al. Umbilical Cord Mesenchymal Stromal Cell With Autologous Bone Marrow Cell Transplantation in Established Type 1 Diabetes: A Pilot Randomized Controlled Open-Label Clinical Study to Assess Safety and Impact on Insulin Secretion. Diabetes Care. 2016. 39(1):149–57.

     


    Células estaminais do cordão umbilical melhoram função hepática em doentes com cirrose descompensada

    A terapia com células estaminais tem vindo a ser apontada como uma estratégia inovadora para o tratamento de doença hepática crónica, que constitui atualmente uma das principais causas de morte em Portugal. Foram publicados, na revista científica Hepatology International, os resultados de um ensaio clínico que avaliou a utilização de células estaminais mesenquimais do tecido do cordão umbilical para tratar doentes com cirrose hepática descompensada decorrente da infeção pelo vírus da hepatite B. Neste ensaio clínico, 111 doentes foram tratados exclusivamente através das abordagens convencionais, e 108 doentes, para além do tratamento convencional, receberam três infusões de células estaminais mesenquimais do tecido do cordão umbilical, com quatro semanas de intervalo. Os participantes foram seguidos durante cerca de seis anos após o início do estudo, tendo a função hepática sido avaliada nas primeiras 48 semanas.

    A análise dos resultados revelou que a terapia com células estaminais mesenquimais do tecido do cordão umbilical esteve associada a melhorias na função hepática, nas primeiras 48 semanas de seguimento, e na taxa de sobrevivência dos doentes, entre os 13 e os 75 meses de acompanhamento, sem registo de efeitos adversos decorrentes do tratamento, quer a curto, quer a longo prazo.  Segundo os autores, estas melhorias poderão dever-se aos efeitos regenerativos, anti-inflamatórios e imunoreguladores destas células.

    Globalmente, este estudo indica que as células estaminais do cordão umbilical são seguras e eficazes no tratamento de doentes com cirrose hepática descompensada. Tendo em conta o potencial desta abordagem terapêutica inovadora, espera-se que estes resultados sejam confirmados em estudos de maior dimensão.

    Referência de artigo: Shi M, et al. Mesenchymal stem cell therapy in decompensated liver cirrhosis: a long-term follow-up analysis of the randomized controlled clinical trial. Hepatol Int. 2021. 15(6):1431-1441.

     


    Crianças com paralisia cerebral melhoram após tratamento com células do sangue do cordão umbilical de um irmão

    Uma abordagem terapêutica inovadora, baseada na administração de células estaminais, tem vindo a ser estudada para o tratamento de paralisia cerebral, com resultados favoráveis. Investigadores da Universidade de Duke (EUA) publicaram os resultados de um ensaio clínico, que demonstram a segurança da administração das células do sangue do cordão umbilical de um irmão a crianças com paralisia cerebral.

    Apesar da utilização de células do próprio ser considerada a opção mais segura, muitas crianças com paralisia cerebral não têm as suas células do sangue do cordão umbilical disponíveis para tratamento. Com o intuito de aumentar o leque de crianças capaz de beneficiar desta terapia inovadora, os investigadores da Universidade de Duke realizaram um ensaio clínico que pretendeu avaliar a segurança do tratamento de crianças com paralisia cerebral, recorrendo às células do sangue do cordão umbilical de um irmão. O ensaio clínico incluiu 15 crianças (1-6 anos de idade) com paralisia cerebral, que dispunham de células do sangue do cordão umbilical de um irmão, previamente criopreservadas num banco familiar de células estaminais.

    O tratamento experimental consistiu na infusão das células do sangue do cordão umbilical, por via intravenosa, durante cerca de 15 minutos. Todas as crianças realizaram vários exames antes do tratamento experimental e seis meses depois, tendo sido acompanhadas durante dois anos, para avaliação da segurança. Durante este período, não foram observados efeitos adversos decorrentes do tratamento experimental, pelo que este foi considerado seguro. Adicionalmente, todas as crianças demonstraram melhorias na função motora, comparativamente ao seu nível inicial, seis meses após a infusão das células do sangue do cordão umbilical. Embora o mecanismo pelo qual estas células exercem o seu efeito terapêutico ainda não esteja completamente elucidado, estão descritas melhorias na conectividade cerebral em crianças tratadas.  

    Apesar deste estudo não ter incluído grupo controlo e de o número de participantes ter sido reduzido, os resultados apresentados estão de acordo com os previamente obtidos num ensaio clínico randomizado, controlado com grupo placebo e com maior número de participantes, que avaliou a eficácia da infusão de sangue do cordão umbilical do próprio em crianças com paralisia cerebral. Globalmente, os resultados destes ensaios clínicos sugerem que a infusão de células do sangue do cordão umbilical, do próprio ou de um irmão, é capaz de melhorar a função motora de crianças com paralisia cerebral, com perspetivas de um impacto positivo na sua qualidade de vida.

    Referência de artigo: Sun JM, et al. Sibling umbilical cord blood infusion is safe in young children with cerebral palsy. Stem Cells Transl Med. 2021. 10(9):1258-1265.

    Sun JM, et al. Effect of Autologous Cord Blood Infusion on Motor Function and Brain Connectivity in Young Children with Cerebral Palsy: A Randomized, Placebo-Controlled Trial. Stem Cells Transl Med. 2017. 6(12):2071-2078. 

     


    Expansão das células do sangue do cordão umbilical em laboratório revela-se eficaz em ensaio clínico de fase 3

    Com vista à otimização dos resultados dos transplantes de sangue do cordão umbilical, têm vindo a ser desenvolvidos vários métodos que permitem a expansão (ou multiplicação) das células do sangue do cordão umbilical em laboratório, previamente à sua aplicação clínica. Um dos métodos alcançou resultados favoráveis num ensaio clínico de fase 3.

    O objetivo do ensaio clínico, que envolveu trinta e três centros de transplantação na Europa, América e Ásia, foi demonstrar a eficácia do omidubicel – um produto de terapia celular composto por células do sangue do cordão umbilical expandidas em laboratório – comparativamente aos transplantes de sangue do cordão umbilical convencionais. No âmbito deste ensaio clínico, 59 participantes com doenças hemato-oncológicas foram transplantados com omidubicel, enquanto 58 participantes, incluídos no grupo controlo, receberam um transplante de sangue do cordão umbilical convencional.

    Comparando os resultados do grupo transplantado com omidubicel, relativamente ao grupo controlo, verificou-se que a recuperação hematológica após o transplante foi mais rápida nos doentes tratados com omidubicel: a recuperação de neutrófilos e de plaquetas foi cerca de 10 e 13 dias mais rápida, respetivamente. Isto traduziu-se numa redução da incidência de infeções e do tempo de hospitalização nos primeiros cem dias após transplante. A incidência de efeitos adversos foi semelhante nos dois grupos, indicando que o transplante com omidubicel é tao seguro como um transplante de sangue do cordão umbilical convencional, tal como evidenciado em estudos anteriores.

    Este ensaio clínico, em linha com resultados anteriormente publicados, evidencia a segurança e eficácia da transplantação com omidubicel – o primeiro produto composto por células do sangue do cordão umbilical expandidas a completar ensaios clínicos de fase 3 – o que constitui um avanço significativo no campo da transplantação com sangue do cordão umbilical, ao permitir otimizar os resultados destes transplantes.

    Referência de artigo: Horwitz ME, et al. Omidubicel vs standard myeloablative umbilical cord blood transplantation: results of a phase 3 randomized study. Blood. 2021. 138(16):1429-1440
     

     

     
    Sangue do cordão umbilical como tratamento da paralisia cerebral
     
    Brodie, um menino australiano com paralisia cerebral, recebeu em dezembro de 2018, como tratamento, sangue do cordão umbilical da sua irmã recém-nascida. Os pais de Brodie acreditam que o uso do sangue do cordão umbilical irá permitir que ele possa fazer tudo o que eles temiam que ele não fizesse.

    A paralisia cerebral é a deficiência física infantil mais comum no mundo, que afeta 2 em cada 1.000 recém nascidos. Segundo o Prof. Graham Jenkin da Universidade Monash a paralisia é um problema com o movimento dos membros, onde o cérebro foi danificado de alguma forma, e as fibras nervosas que vão para os membros, as pernas e os braços, são afetados. Embora não haja cura conhecida, espera-se que os estudos clínicos que usam o sangue do cordão umbilical melhorem os resultados dos pacientes. Acredita-se que a infusão de células do sangue do cordão melhora os sintomas da paralisia cerebral, reduzindo a inflamação e o inchaço no cérebro. De acordo com o Prof. Graham Jenkin da Monash University, "A Paralisia Cerebral, quando tudo é dito e feito, é uma doença inflamatória. O cérebro fica inflamado por várias razões, que causam paralisia cerebral, e nós mostramos nos nossos estudos pré-clínicos que essas células ajudam a amortecer essa inflamação." Quase metade das crianças que desenvolvem paralisia cerebral nascem prematuramente. Para ajudar a combater essa estatística, o novo estudo clínico espera reduzir a gravidade da paralisia cerebral, dando aos bebés prematuros células obtidas de seu próprio sangue do cordão umbilical o mais rápido possível após o nascimento, que poderá ajudar no desenvolvimento do cérebro do recém-nascido.

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    Células estaminais usadas para tratar a diabetes tipo 1
     
    Segundo o jornal The New York Times, uma pessoa diagnosticada com diabetes tipo 1 foi dada como curada da patologia depois de ter sido submetida a um novo tratamento à base de células estaminais.
    Esta história terá dado um novo alento à comunidade científica, confiante de que este novo tratamento possa ser a cura para a diabetes tipo 1, que resulta, sobretudo, da destruição súbita e irreversível das células pancreáticas, geralmente por inflamação autoimune.
    A principal preocupação dos cientistas é, para já, a rejeição do tratamento. A transfusão de células estaminais embrionárias implica que o doente necessite de tomar medicamentos supressores do sistema imunitário para garantir que o seu corpo não ataca as células.
    Em comunicado, a farmacêutica Vertex, responsável pelo novo tratamento, afirmou que irá realizar estudos com "células encapsuladas com potencial para serem usadas sem a necessidade de imunossupressão". Os resultados não deverão ser conhecidos antes de 2028.
     
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    Mulher curada do VIH com tratamento inovador
     
    Uma mulher com VIH foi curada através de um novo método de transplante, que utiliza sangue do cordão umbilical. É, assim, a terceira pessoa na história curada do vírus. Este é um processo que abre portas à possibilidade de se virem a curar mais pessoas, nomeadamente de diferentes origens raciais, uma vez que a experiência agora divulgada foi realizada numa mul